3,5 yaşındaki MLD hastası Miraç, konuşma yetisini de kaybettiBursa’nın İnegöl ilçesinde 1,5 yaşındayken Metakromatik Lökodistrofi (MLD) tanısı konulan 3,5 yaşındaki Miraç Altay, yürüme ve hareket kabiliyetinin ardından konuşma yetisini de kaybetti. Aile, hastalığın kökenini hedef alan ve maliyeti 4,25 milyon dolar olan tek dozluk gen terapisi ilacını karşılayacak maddi imkana sahip olmadığı için Miraç’ın sağlığına kavuşması, kök hücre ya da kemik iliği nakline bağlı. Çocuklarını evin içinde bile kucaklarında taşıyan Altay ailesinin en büyük beklentisi ise tedavi imkanı sağlanana kadar gerekli medikal malzeme desteği için yardım kampanyası başlatılması.
18.07.2026Foto Galeri
Kalıtsal sağır çocuklar gen terapisiyle duymaya başlayacakABD’li bilim insanları kalıtsal sağırlığı olan çocukların gen terapisi sayesinde işitme duyularını yeniden kazanmalarına yardımcı olacak bir tedaviyi uygulamaya başladıklarını duyurdu.
25.01.2024Dünya
Ömür boyu kanama korkusuyla yaşayan hemofili hastalarına gen terapisi umuduKanın pıhtılaşmasını sağlayan bazı maddelerin eksikliği nedeniyle her an kanama riski ile karşı karşıya kalan ve ömür boyu yüzlerce kez koruma iğneleri olmak zorunda kalan hemofili hastaları, gen terapisi sayesinde iğne olmaktan kurtuluyor. Dünyada ruhsat alan ancak Türkiye'de henüz iki yıl önce başlayan klinik araştırmalara dahil edilen 20 hasta, gen terapisi sayesinde hemofilisiz bir hayata kavuşuyor. İstanbul Üniversitesi Onkoloji Enstitüsü Müdürü ve Kalıtsal Kanama Bozuklukları Birimi Başkanı Prof. Dr. Bülent Zülfikar, binlerce hemofili hastasına umut olan gen terapisini geçtiğimiz aylarda ilk kez İstanbul'da da bir hastaya uyguladıklarını kaydederek, önemli açıklamalarda bulundu.
16.06.2023Video
Ömür boyu kanama korkusuyla yaşayan hemofili hastalarına gen terapisi umuduKanın pıhtılaşmasını sağlayan bazı maddelerin eksikliği nedeniyle her an kanama riski ile karşı karşıya kalan ve ömür boyu yüzlerce kez koruma iğneleri olmak zorunda kalan hemofili hastaları, gen terapisi sayesinde iğne olmaktan kurtuluyor. Dünyada ruhsat alan ancak Türkiye'de henüz iki yıl önce başlayan klinik araştırmalara dahil edilen 20 hasta, gen terapisi sayesinde hemofilisiz bir hayata kavuşuyor. İstanbul Üniversitesi Onkoloji Enstitüsü Müdürü ve Kalıtsal Kanama Bozuklukları Birimi Başkanı Prof. Dr. Bülent Zülfikar, binlerce hemofili hastasına umut olan gen terapisini geçtiğimiz aylarda ilk kez İstanbul'da da bir hastaya uyguladıklarını kaydederek, önemli açıklamalarda bulundu.
16.06.2023Gündem